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NEWS一周要闻 | ag尊龙凯时基因治疗动态第141期
来源:霍鸣炎 日期:2025-03-15热点聚焦
近日，在广州市第一人民医院血液内科王顺清主任的主导下，一名罹患罕见遗传病“戈谢病”的患者成功接受基因治疗。这一成就不仅延续了该院在地中海贫血领域的突破，也标志着CGT（细胞与基因治疗）亚专科的又一里程碑，预示着华南地区在基因治疗方面迈入崭新阶段。
在2025年3月5日，由神曦生物（NeuExcell Therapeutics）支持的“一项评估NXL-001注射液脑内注射治疗阿尔茨海默病的探索性临床研究”项目启动会在中国科学技术大学附属第一医院成功召开。该研究由施炯教授担任主要研究者，并得到了神经外科团队的支持。这项研究意味着全球首个基于大脑原位神经再生技术的阿尔茨海默病基因疗法已经进入临床研究阶段。作为合作伙伴，派真生物对神曦生物这一重要进程表示热烈祝贺！
2025年3月6日，北京大学第三医院神经内科牵头，由渐冻症领域权威专家樊东升教授领衔的SNUG01基因治疗药物多中心临床研究（IIT-02）在京启动。这标志着该药物针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的临床研究步入新阶段。派真生物基于与神济昌华的战略合作，向这一进展表示诚挚祝贺！
近几年，恢复抗逆转录病毒治疗（ART）后病毒反弹一直是HIV治疗的一大难题。近日，《Science Immunology》刊载的研究首次展示了利用腺相关病毒（AAV）载体精准递送、针对猴免疫缺陷病毒（SIV）Env蛋白的抗体，能够在停药后实现长期病毒抑制，为HIV治疗提供了新的思路和希望。
暨南大学陈功教授团队与美国宾夕法尼亚州立大学的研究者合作，近日在《Advanced Science》期刊上发表了新研究，研发了一种基于AAV脑全域递送的神经再生性基因疗法，显著改善了阿尔茨海默病小鼠模型的认知功能，标志着在基因治疗领域的重大突破。
国家儿童医学中心与上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心的研究团队，近期在《Clinical and Translational Medicine》期刊在线发表研究成果，证实了改良的mRNA技术结合人脂肪来源干细胞（hADSCs）可以显著促进心脏功能的改善，为心衰的治疗提供了新的思路和策略。
2025年3月24日，纽约州立大学与肯特州立大学研究团队在《Nucleic Acids Research》期刊发布的论文中，首次提出一种三质粒及双质粒的VLPs递送系统，定向递送基因编辑系统至小鼠肺部，成功提高了基因编辑的效率。
在3月6日，新芽基因正式宣布其针对杜氏肌营养不良的全球首创性基因编辑药物GEN6050X的IND申请已获得FDA批准，代表着基因治疗在此领域的进一步进展。
3月4日，上海市多部门联合发布了关于《上海市主要罕见病名录（2025版）》的通知，意在更好地进行罕见病的管理与治疗。
英国药品和保健品管理局（MHRA）在2月3日启动了对个性化mRNA癌症免疫疗法监管指南草案的咨询，诚邀利益相关者提出意见。
Colossal Biosciences最近宣布在复活猛犸象的探索中取得突破性进展，成功创造出具有长毛特征的小鼠。这一结果为未来复活猛犸象的计划铺平了道路。
在《柳叶刀》期刊上，柴人杰教授及其团队总结了OTOF基因突变导致的遗传性耳聋的基因治疗进展，并报道了一名239岁成年患者通过基因治疗取得了显著的听觉恢复，显示出治疗的潜力。
近期，张锋团队揭示了一种全新的RNA引导系统——TIGR-Tas，拥有更高的靶向灵活性，将为基因编辑工具的研发提供新方向。
Ocugen公司的两款基因治疗产品获得了欧盟先进治疗药物（ATMP）认证，为眼科病症的治疗开辟了新的可能性。
上海愈方生物医药科技有限公司宣布成功完成超亿元PreA轮融资，资金将用于推进核心心脏基因治疗管线JV101的临床研发及相关研究。
Moderna在投资者会议上表示，有望于2027年推出第一个肿瘤疫苗，随之股价大涨近16%。
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